“只要在早期基础研究、评估立项、解决问题等方面持续发力，中国创新药未来一定前途光明。”2022年12月12日，在第八届深圳国际生物医药产业高峰论坛上，美国工程院院士孙勇奎说到。
中国科学院院士陈凯先也在近期表示，中国的生物医药走过了从仿制为主逐渐向自主创新发展的过程，目前已经进入了创新性国家行列。从创新成果来看，自从国家实施《重大新药创制科技专项》以来，创新药的落地数量不断提升。2021年，我国批准上市的新药达到了30个，与全世界一年研发成功的新药数量相比，差距有所缩短。
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值得注意的是，中国目前创新药研发还有诸多不足，对比生物医药产业发展较为成熟的区域或国家，深圳以及国内创新药领域还有很长的路要走。
源头创新是主要驱动力
孙勇奎表示，虽然研发创新药投资较大、风险也较大，但创新药对患者和社会有巨大价值，因此创新药行业是推动经济发展的强大驱动力。
具体来看，知识产权相关工业产值高达约6万亿美金，占GDP的38.2%，而其中生物医药行业约为1.2万亿美元，占比相当大，是推动经济发展的强大驱动力。
但目前生物医药行业发展也存在众多挑战，例如创新药失败率高达99%；此外，癌症治疗是难题，尽管药物研发成功，但癌症复发仍是关键问题。
生物医药行业发展的主要驱动力为何？孙勇奎表示，实际上，生物医药产业发展的主要驱动力是源头创新，有了源头创新，才可能发明在国际上有竞争力的分子资产IP，这样才能带动产业发展。“所以一定要抓到重点，即源头创新。”
只有在临床上真正有价值的创新药才能有机会“出海”，而“出海”是创新药企业研发成果能快速、增大商业化回报的重要方式。
“研发创新药基本需要10-15年的时间，差不多15-26亿美元的资金，创新药公司找到可持续的商业化方式相当重要。因此，做新药研发时，不能仅局限于国内，眼光一定要放到全球，这样才能最大化收获相应回报。”孙勇奎称。
值得注意的是，从资本端看，我国经历了10几年的创新药发展高潮后，目前资本市场开始回归理性。有人认为目前是全球生物医药产业的“寒冬”。
无论从纳斯达克生物科技指数相较2021年预期跌逾30%来看，还是国内的港股18A的破发比例等，均可以看出创新药发展遇到一定的挑战；此外，很多国内Biotech企业遇到现金流紧张问题。
在生物医药领域，法规和相关政策支持很关键。近些年，为改善创新药研发环境，药品监督管理机构包括美国FDA、中国CDE等均做了很大政策调整，对新药研发起到了巨大促进作用。
但对比生物医药产业发展较为成熟的区域或国家，深圳以及国内创新药领域还有很长的路要走。例如北美创新药占比70%多，但国内很少，另外，国内创新药靶点同质化竞争严重，耗费较多资金，真正在临床有差异化价值创新药和靶点较少，因此国际竞争力较弱，所以我期待未来国内的生物医药产业可在这方面有所改善。
“困难重重”的创新药研发
孙勇奎表示，创新药的诞生是学术界与工业界合作的结果，其中基础生物医学、评估、验证、立项、临床前、临床、产业化等每个步骤都非常关键。
具体来看，大学研究院等对基础生物医学进行深入研究，发现重要研发成果，然后对此进行评估，立项验证；再到临床前阶段，此时知识产权相关问题很重要。
除早期研发外，验证环节也是创新痛点所在，亟需人才。“例如靶点验证问题，有很多早期在科学杂志发表的基础研究结果非常漂亮，但在立项到工业界验证重复实验时，很多却重复不出来，研究表明几乎只有10%的结果可以重复出来。”
立项以后，解决问题的能力也很关键。“立项以后不是万事大吉了，往前推时会产生知识产权研发等各种科学问题，如果解决不好，整个项目将停滞，解决问题的能力相当重要。”
创新药研发成功后，商业化面临较大挑战，其重要原因是创新药价格高昂，全球均面临此问题。
2022年8月16日，美国总统拜登签署了《通胀削减法案》，引起市场关注。该法案中涉及的处方药价格改革内容被认为是继美国平价医疗法案(ACA)之后最具突破性的医保改革方案。
与以往资本主义市场大多采取的政府“不干预”手段不同，美国此次多项医药价格改革措施大多通过实施政府直接干预的价格调控方式，如法案中要求联邦政府授权Medicare在2023年对耗费医保资金最多的高价药物直接进行价格谈判，以降低单一来源高价药品价格。
（文章来源：21世纪经济报道）
关键词： 新药研发
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